澳洲10人小团队,租个破办公室,却成为改变世界的超级英雄(组图)
医药界的侠客
这两天澳洲科学家做了一件超级燃的事情!
在墨尔本的一间不起眼的小办公室里,仅仅10个人的团队,却在悄悄做着一件影响全球医疗格局的大事。
他们没有豪华的实验室,没有资本雄厚的制药巨头支持,但却成功研发出了一种能拯救数百万人的新药,打破了商业制药的游戏规则,让世界上最贫困、最被忽视的病患,也能拥有生的希望。
这个团队叫Medicines Development for Global Health(MDGH),
他们不是大药厂,而是一个不以盈利为目的的小公司,肩负着要为那些被遗忘的人找到治病的希望的使命。
他们做的这件事,连世界顶级药厂都望而却步——小团队+小预算,用不到2000万澳元的资金,在短短5年内,成功让一种治疗河盲症(River Blindness)的新药moxidectin,
通过了美国FDA的审批,并且现在已经在加纳发放超过25万剂,拯救无数患者免于失明的命运。
10个人,一间普通办公室,一颗改变世界的心
说起新药研发,你可能会想到耗资数十亿、周期长达十几年的医学实验,以及那些全球制药巨头的高楼大厦。
但MDGH的故事完全不一样。他们的办公室小到不太起眼,团队只有10个人,但他们做出的成就,可能比世界上任何一家大药厂都更伟大。
他们的领导人,Mark Sullivan,曾是Gilead和GSK(GlaxoSmithKline)等全球药企的高管。
他在制药行业摸爬滚打多年,最终意识到一个残酷的事实——如果病人太穷,制药公司不会开发治疗他们的药。
这是个让人心碎的现实:世界上有近20亿人深受各种被忽视的疾病折磨,而大型药企因为利润太低,根本不愿意研发相关药物。贫穷,竟然成了得不到治疗的理由。
他说:“全球医疗领域长期存在偏见,这些患者太贫穷,没人关心他们的死活。”
2005年,他决定离开大药厂,创办MDGH,尝试一种全新的药品开发模式——不靠销售赚钱,而是靠政策和投资,让好药真正流向有需要的人。
“如果没人愿意做,那我们来做。”
一款被遗忘的药,被10个澳洲人救了回来
MDGH的团队只有10个人,其中包括Amanda Handley、Brett Carter和Dr George Rugarabamu,
他们在墨尔本的一间不起眼的办公室里,完成了这项被认为“不可能的任务”。
“这简直是世界上最难的事之一。”澳洲Kirby Institute主任Tony Kelleher这样评价。
当他们决定找一种“能救人”的药物时,他们在旧文献里发现了一种叫moxidectin的药物。
这个药其实最早是上世纪80年代由一家公司研发的,主要用于给动物驱虫,被广泛应用于农业。
但世界卫生组织(WHO)在2000年试验发现,它可能对河盲症也有效。
可惜,WHO的资金不足,试验结果没来得及分析,就被束之高阁。
MDGH的团队翻出了这项尘封已久的研究,结果被惊到了——这个药的治疗效果竟然比现有药物高出86%!
河盲症是一种由黑蝇传播的寄生虫病,虫子会在皮肤下繁殖,导致严重皮疹、皮肤硬块,甚至进入眼睛,最终导致永久性失明。
寄生虫之所以能在人体内长期生存,是因为它能释放一种“免疫屏蔽物质”,让人体识别不到它们。
moxidectin的作用就是让寄生虫瘫痪,无法继续“隐身”,然后人体免疫系统就能一举将其消灭。
“我们看到数据的那一刻,简直不敢相信。” MDGH的科学家George Rugarabamu回忆说。
但是,一个小团队,能让一款被遗忘的药物重见天日,并成功推向市场吗?他们的计划几乎不被外界看好。
没有钱?自己想办法!
“很多人觉得我们疯了,觉得我们根本不可能成功。” Mark Sullivan坦言。但他和团队并没有放弃,他们在美国FDA的“优先审查券计划”中找到了一丝希望。
“如果我们成功了,就能拿到优先审查券,把它卖掉,再用这笔钱让药物免费给到需要的病人。”
这就是他们的计划——用制药公司的规则,来对抗制药公司的不公!
2018年,他们成功了!moxidectin获得了FDA批准,成为全球第一款由非营利组织推动上市的药物,他们也拿到了FDA的优先审查券。
这个审查券可不是一般的东西,能让新药的审批时间大大缩短,对大药厂来说,价值高达5.6亿美元!
最终,他们把它卖给了Novo Nordisk(Ozempic的制造商),这笔钱,全部用来支持moxidectin的推广和发放,让全球更多患者受益。
从办公室到非洲:这一天,他们等了太久
上周,加纳卫生部门正式开始发放moxidectin,超过25万剂免费提供给河盲症患者。
当MDGH的科学家们看到药品终于送到患者手里时,很多人当场落泪。
“我真的哭了。” MDGH的科学家Amanda Handley说,“我们做的不是为了钱,而是为了让这些人不再失明。”
MDGH的故事,证明了一件事——英雄不一定穿着白大褂,也不一定坐在高楼大厦里。
他们没有庞大的资本,没有精英投资人,但他们靠着一颗不愿认命的心,靠着墨尔本小办公室里的10个人,硬生生改变了全球医疗行业的游戏规则。
他们不仅仅是科学家,他们更是这个时代最伟大的逆行者。
这个世界,真的只能靠大药厂研发新药吗?如果有更多像MDGH这样的团队,我们是不是能拯救更多被忽视的生命?